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专利号 2024112588785 申请日 2024-09-10 专利名称 一种FUS蛋白水解靶向嵌合体及其制备方法和应用
授权日 2025-02-28 专利权人 山东师范大学 发明人 周军;谢松波
主分类号 C12N15/115 关键词 应用领域
摘要 本发明属于蛋白靶向降解嵌合体制备和生物医药技术领域,具体涉及一种FUS蛋白水解靶向嵌合体及其制备方法和应用。具体的,本发明以“GGUG”这一RNA基序能够特异性结合FUS为基础,设计出了与FUS特异性结合的配体,并通过在其5´端连接CRBN配体开发了特异性降解野生型和突变型FUS的FUS蛋白水解靶向嵌合体。同时,本发明为保证FUS蛋白水解靶向嵌合体有效的在脑部发挥作用,为此设计了基于转铁蛋白受体的核酸适配体的DNA纳米花,该DNA纳米花能够有效地装载FUS蛋白水解靶向嵌合体并将其递送到脑部发挥作用,实现对由FUS突变引起的肌萎缩侧索硬化症患者的精准医疗。
创新点
技术分类 标 签 战兴产业 生物产业    生物农业及相关产业
运营方式 合作方式
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